Der er flere spændende nyheder mit skrivebord omhandlende udviklingen af nye behandlingsmuligheder for RP/Usher.

Den første nyhed er at et europæisk medicinalfirma, Laboratoires Théa fra Frankrig, har købt to produkter fra ProQR. Begge produkter er rettet mod arvelige øjensygdomme heriblandt RP. Produkterne – sepofarsen og ultuvursen – har tidligere vist lovende resultaterne i indledende tests på mennesker, men ProQR havde ikke penge til at færdiggøre afprøvningen af produkterne. Det ramte bl.a. en afprøvning i Danmark, hvor læger og patienter fra Rigshospitalet var blevet inviteret til at afprøve de nye midler, og hvor forsøget blev aflyst i 11. time pga. firmaets pengeproblemer. Det er lægemidlet “Ultevursen” er udviklet til patienter med mutationer i exon 13 af USH2A genet, som i særlig grad er interessant for patienter med USHER 2a.

Den anden nyhed kommer fra Atsena Therapeutics, som meddeler at de er i gang med at udvikle en dual-vektor genterapi rettet mod patienter, der lever med Usher syndrome 1B udløst af en MYO7A mutation. Det er uklart, hvornår forsøg med denne behandling begynder, og det er stadig meget tidligt i udviklingsprocessen.

Tredje nyhed kommer fra Frankrig, hvor firmaet “SparingVision” er gået i gang med den første afprøvning af en ny type behandling, “SPVN06”, som skal hjælpe borgere, der lever med retinitis pigmentosa (RP). Det er stadig meget tidligt i forløbet og i første omgang skal patienternes tolerance overfor midlet testes. Læs mere her: https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05748873

Det er super spændende at følge udviklingen, der ser ud til at øge hastigheden!

/Niels-Henrik